罕见病创新药司拉德帕中国内地首方从顺义开出

新京报讯　据“北京顺义”微信公众号消息，1月6日上午，北京友谊医院顺义院区开出罕见病创新药司拉德帕（Seladelpar）的中国内地首张处方，这款药物专治原发性胆汁性胆管炎。这不仅标志着我国罕见病治疗领域迈出重要一步，也为更多创新药物的引进提供了可借鉴范式。

在北京友谊医院顺义院区，患者刘丽（化名）拿到了中国内地开出的第一盒司拉德帕。刘丽已经确诊原发性胆汁性胆管炎多年，选择目前一线治疗药物后，相关指标没有显著好转，经充分沟通后，决定试用罕见病创新药司拉德帕。“希望这款创新药能够改善我的情况，同时希望此类药物早日纳入医保，惠及更多患者。”刘丽说。

原发性胆汁性胆管炎是一种慢性胆汁淤积性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征。这类患者疾病进展风险高，可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化，并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。目前，约30％至40％患者对目前该领域一线用药疗效欠佳，亟需更有效的创新治疗方案。

近年来，多项国际临床研究结果显示，目前在国外获批上市的吉利德科学旗下全球创新药物司拉德帕，可以快速、有效地改善原发性胆汁性胆管炎患者的生化指标，对患者出现的中重度瘙痒也有一定缓解作用，药物安全性良好。

在北京市临床急需药品临时进口政策东风以及科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司的高效协作下，司拉德帕仅历时两个多月便快速获批，为罕见病患者带来福音。

2025年9月，48盒司拉德帕已经在天竺综保区内保税备货，实现了“药等人”。2026年1月5日，该药品从通关出区到医疗机构仅用时1.5小时。

“我们将聚焦罕见病患者的用药需求，依托北京政策红利，继续发挥国际化供应链优势，搭建创新药物引进的‘高速路’，深化与跨国药企的合作，加速全球创新药落地，同时联动医疗机构等多方力量，共同推动从药物可及到患者可付的全链条解决方案落地见效。”上药科园贸易对外项目副经理许蓝天表示。