都大与各地院校团队研发阿兹海默症新药 糅合创新纳米技术及基因疗法改善病情

都大护理及健康学院副院长（创新与研究）谢家伟教授（左三）与来自不同院校的团队进行阿兹海默症新药研究。

阿兹海默症是认知障碍症中最常见疾病种类，疾病严重影响患者的记忆、认知及自理能力等，医学界暂时未有根治方法。香港都会大学(都大)健康及护理学院教授共同带领跨院校、跨学科的国际性团队研究工作，利用新型纳米技术研发基因疗法药物，抑制导致疾病的有害蛋白在患者脑部生产，有效纾缓疾病恶化及缓解症状。

阿兹海默症是因大脑神经细胞病变而引致大脑功能衰退的疾病，受损的细胞于脑内形成神经斑和纤维结，并产生名为β-淀粉样蛋白(β蛋白)的有害蛋白，β蛋白的累积会导致脑细胞衰退及死亡。这种病变会影响患者的记忆、理解、语言、学习、计算和判断能力，随着病情持续恶化，患者的自理能力会大受影响，可能需要家人的长期照顾。

现时用于治疗阿兹海默症的药物，主要针对治疗记忆衰退、认知障碍及理解力丧失等病征，只能短暂改善患者的认知功能，无法阻止病情恶化，医学界暂时未有根治方法。

都大健康及护理学院副院长(创新与研究)谢家伟教授与来自不同院校的团队进行相关医学研究，团队成员包括香港城市大学、香港大学、英国剑桥大学医学院、伦敦帝国学院、伦敦大学学院、新加坡国立大学及香港玛丽医院的学者。跨学科团队成员包括临床科学家，医生及药剂师，糅合创新的纳米技术及基因疗法，利用小分子干扰核糖核酸(small interfering RNA, siRNA)抑制患者脑内β蛋白的制造和积聚。

由于阿兹海默症患者的大脑会持续制造有害的β蛋白，β蛋白的累积是病情恶化的主要因素，此项基因疗法透过药物在患者体内引进小分子干扰核糖核酸(siRNA)，siRNA能针对导致阿兹海默症的基因，阻截脑部制造引起疾病的有害β蛋白，从而减少其积聚，大幅延缓病情恶化。

为了令药物更安全有效地传递至脑部细胞，团队利用新型纳米技术—脂质纳米颗粒(Lipid Nanoparticles)渗透及穿越血脑屏障，同时避免被病人自身的免疫系统攻击，使药物更稳定地进入脑部细胞及发挥治疗作用。现时团队正透过生物信息学工具设计不同的siRNA基因序列，并进行严谨的细胞实验和动物研究，期望试验出最佳的治疗效果，并把副作用降至最低。

都大健康及护理学院副院长(创新与研究)谢家伟教授说：“这个研究使用创新技术治疗目前无法根治及预防的阿兹海默症。通过siRNA基因疗法，我们针对疾病的根源解决问题，希望为全球患者及其家属带来新的希望。”